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“工艺即产品”:MaxCyte如何引领细胞基因治疗新突破
来源: | 作者:昊扩科器 | 发布时间: 2024-11-08 | 98 次浏览 | 分享到:


"工艺即产品"这句话在细胞和基因治疗(CGT)领域具有特别重要的含义。与传统药物开发不同,CGT产品不仅是基于其活性成分,还强烈依赖于其制造工艺的独特性和一致性。因此,产品的疗效、安全性以及监管批准不仅仅取决于它的化学成分或生物特性,还直接与生产工艺挂钩。



01. 工艺影响产品质量与一致性

在传统药物开发中,活性成分通过合成或提取后,生产工艺对产品质量的影响相对较小。然而,CGT产品(如基因编辑和干细胞治疗)非常依赖于其生产工艺,原因在于:

(1) 细胞和基因产品的复杂性:这些治疗产品通常由活细胞或基因编辑分子组成,生产过程中的任何细小差异都会直接影响产品的功能和疗效。例如,细胞培养条件、基因编辑工具的交付方式等对最终治疗的结果有显著影响。

(2) 工艺的不可复制性:在CGT领域,不同平台之间的工艺差异会导致基因编辑效率、细胞存活率、基因表达等关键参数的变化。因此,即便使用相同的原材料,在不同工艺下生产出来的产品也可能产生不同的临床效果。



02. 早期工艺决定未来的产品:一致性与安全性

一些公司在早期阶段(例如进行研究者发起的试验,IIT)中可能选择成本较低、性能和稳定性不够优越的工艺平台,如一些公司选择了L平台。然而,随着产品进入临床后期和商业化阶段,这种选择带来的问题可能会暴露:

(1) 不一致的工艺影响临床结果:例如在镰状细胞贫血的CRISPR-Cas9基因编辑治疗中,早期使用不同平台生产的细胞可能在基因编辑效率、脱靶效应等方面产生差异,从而导致临床效果不佳,甚至引发严重的不良反应。

(2) 工艺变更带来额外风险:在CGT产品中,工艺的改变可能意味着要重新进行大规模的工艺验证和再开发,增加了临床试验失败的风险。对于客户来说,这不仅可能延缓项目进度,还会影响融资和市场推广的机会。Kamau Therapeutics的案例正是一个典型示例。该公司在遇到一些技术瓶颈后,果断从某平台转向MaxCyte封闭系统。这一决策不仅确保了工艺的稳定性和可扩展性,更为其cGMP生产奠定了坚实基础。



03. 工艺封闭与可扩展性

MaxCyte的封闭系统平台是一种cGMP级别(符合良好生产规范)的可扩展平台,它能够在临床早期阶段保持工艺的高度一致性,并确保将来在大规模生产中能够安全放大。这种工艺的优势包括:

(1) 工艺标准化:MaxCyte的封闭系统能够在不影响细胞质量和治疗效果的情况下,放大生产规模,从而确保在从临床前到临床试验以及商业化生产的各个阶段,治疗产品的质量和安全性一致。

(2) 减少临床风险:客户在一开始就采用MaxCyte的稳定工艺平台,可以减少由于生产工艺差异导致的临床风险,同时简化监管流程,有助于更快获得产品批准。



总结:在细胞和基因治疗领域,"工艺即产品"不仅是一句口号,更是成功的关键。MaxCyte电转技术作为核心工艺,为CGT产品的研发和生产提供了强有力的支持。我们期待与更多创新企业合作,共同推动细胞和基因治疗的发展,为患者带来革命性的治疗方案。


* 本文转载自「拓普百奥」微信公众号,作者:宇文数学





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